Ako genetické inžinierstvo opravilo moju hlúpu chrbát Evan dashevsky

Okolo 15 rokov som začal pociťovať pravidelné závraty bolesti hlavy, ktoré strieľali z vonkajšej strany nôh a cez moje lopatky. Bolesť občas narastie tak oslabujúco, že som bol nútený kráčať s paličkou a sotva zvládať schody. Po celé mesiace bez spánku by som cez deň krívala a grimasala. Najhoršie na tom bolo, že lekár po tom, čo lekár nebol schopný diagnostikovať problém, a ja som rezignoval na život, aby som z toho vyťažil maximum.

Keď som raz zasiahla svoje polovice 30. rokov, nemohla som to už zobrať a rozhodla som sa, že musím niečo urobiť. Prikázal som si, aby som lekárov neprišiel, kým mi niekto nepovie, o aký problém ide. Po orbe radom špecialistov som nakoniec našiel cestu k reumatológovi, ktorý ma diagnostikoval so zápalovým stavom, ktorý nie je úplne presne pochopený vedou, zvaným Ankylozujúca spondylitída (kúzla rovnako ako to znie).

Teraz sa tento stav dá do istej miery liečiť špeciálnou diétou (prosím, neposielajte mi žiadne informácie o téme - viem), ale obmedzenia potravín sú dosť tvrdé a výsledky v mojom prípade neboli vždy konzistentné. Ako sa však ukázalo, moderná veda má ďalšie riešenie.

Môj reumatológ odporučil, aby som začal režim takého typu lieku známeho ako biologický (alebo niekedy „biofarmaceutický“), ktorý sa oddelí priamo od živých organizmov. Veľa dôverujem v schopnosť vedy a techniky, aby sa svet stal lepším miestom, takže som bol otvorený tomu, čo toto špičkové ošetrenie pre mňa môže urobiť.

A s potešením môžem povedať, že po približne tom mesiaci fungovali ošetrenia - v skutočnosti fungovali oveľa lepšie, ako som si možno dokázal predstaviť. Za posledné dva roky som bol takmer úplne bezbolestný a dokonca som sa rozbehol. (Mal by som poznamenať, že lieky, ktoré som užíval, prišli s niektorými závažnými potenciálnymi vedľajšími účinkami - najmä znižujú imunitný systém vášho tela vrátane schopnosti bojovať proti určitým rakovinám. Len pre mňa hovoril, kompromis sa oplatil.)

Teraz bol tento liek na rozdiel od iných liekov, ktoré som si vzal - musel som si ho podať. Väčšina biologických látok druhej generácie používaných na boj proti zápalovým stavom sa musí zaviesť priamo do tela pomocou injekčnej striekačky alebo intravenózne. Musel som sa naučiť používať jednorazové epi pero ako mašinka, ktorú uchovávam v chladničke. Bola tam krivka učenia, ale nie ostrá krivka (a určite mi pomohlo, že vôbec nie som hučaná, pokiaľ ide o ihly).

Čo je to za kúzlo, ktoré si aplikujem do svojho tela? Pochádza z prírodných zdrojov, ale zároveň - na tom nie je nič prirodzené.

Magic Goop

Vedci odjakživa získavajú lieky od živých organizmov - takmer každú vakcínu, ktorú ste užili, možno považovať za biologickú. Rozsah týchto liekov sa však v posledných rokoch rozmachom objavil s nástupom techník genetickej manipulácie.

Zatiaľ čo presná definícia „biologického“ sa líši od regulačného orgánu k regulačnému orgánu, termín sa dnes často používa na označenie novších tried liekov, ktoré vyplývajú z techník, ktoré vyladia bunky na ich základnej genetickej úrovni, aby ich premenili na živé továrne.

Podľa vlastného opisu FDA: „Na rozdiel od väčšiny liekov, ktoré sú chemicky syntetizované a ich štruktúra je známa, väčšina biologických látok sú zložité zmesi, ktoré sa nedajú ľahko identifikovať alebo charakterizovať.“ Mnohé z týchto biologických druhov druhej generácie (ktoré sa objavili približne za posledných 15 rokov, na rozdiel od biologických látok prvého druhu, ako sú vakcíny), nie sú ľudskými jedincami obnoviteľné. My jednoducho nevieme ako. Vedci však môžu použiť moderné techniky genetickej manipulácie na potlačenie živých bunkových kultúr, aby to pre nich urobili. V tom spočíva záhyb biologického príbehu - môžu byť šialene drahé.

Výroba týchto liekov je zložitý podnik - najmä v priemyselnom meradle. Nielenže existuje pokročilá génová manipulácia, ale bunkové kultúry sú obzvlášť náchylné na kontamináciu a musia sa udržiavať vo veľmi aseptických a prísne kontrolovaných teplotách - všetko sa musí uskutočňovať pod dohľadom vysoko kvalifikovanej pracovnej sily. Ak sa domnievate, že bazény pacientov sú relatívne malé, nevyhnutne stúpajú ceny.

Prečo sa snažíme odpovedať na hlúpe otázky

Môžem hovoriť iba za seba a tvrdiť, že tieto lieky boli dar z nebies a skutočne zlepšili moju kvalitu života. Ale tiež som fascinovaný (a dokonca pokorený), aby som zvážil, ako by toto ošetrenie nebolo možné bez desaťročia vedeckého výskumu, ktorý prebehol pred ním.

Linka vedeckej histórie - dolu cez Darwin, Mendel a tím Watson & Crick - netušila, že jedného dňa pomôže blogerovi v strednom veku, aby nemusel krívať bolesť celé mesiace. Všetci chceli len poznať odpovede na divné a nepraktické otázky.

Preto ma rozčuľujú, keď počúvam politikov, ktorí chcú vyvážiť rozpočty na základe vedeckého výskumu. Aj keď existujú spôsoby, ako čo najlepšie využiť výskumné doláre, ich prínos je neoceniteľný - nie vždy okamžite (kvantová fyzika trvala desaťročia, kým našla využitie vo funkcii smartfónov, pretože Einsteinove teórie trvalo roky, kým sa mohli použiť v satelitnej konfigurácii).

Neexistuje žiadny spôsob, ako predpovedať, ako bude dnes praktický výskum ovplyvňovať niektoré zásadné prelomové roky. Preto by sme mali všetci chcieť, aby naše daňové doláre financovali otázky týkajúce sa podivných zbytočných otázok, ako napríklad „existujú gravitóny?“ „Ako vyzerá Pluto?“ Alebo „je celý vesmír hologramom?“ Odpoveď na tieto otázky nám dnes nemusí priniesť nový prielom - v skutočnosti to pravdepodobne nebude. Ale nechávajú nás sľubom, že jedného dňa jedného dňa.